基于干细胞的治疗可控制1型糖尿病患者的血糖

根据不列颠哥伦比亚大学(UBC) 和温哥华海岸健康中心 (VCH) 的最新临床试验结果，一种基于干细胞的创新治疗 1 型糖尿病可以有效调节血糖水平并减少对每日胰岛素注射的依赖。

温哥华试验中心首席研究员、UBC 内分泌学临床教授兼温哥华总医院糖尿病中心主任 David Thompson 博士说：“这是朝着 1 型糖尿病功能性治愈迈出的重要一步。” “基于干细胞的设备首次可以减少一些患有 1 型糖尿病的试验参与者所需的胰岛素量。随着这种方法的进一步完善，我们迟早会找到一种完全不需要每天注射胰岛素的疗法。”

今天发表在《自然生物技术》杂志上的研究结果 源自美国生物技术公司 ViaCyte(被 Vertex Pharmaceuticals 收购)开发的实验性细胞疗法的多中心临床试验，该疗法正在加拿大进行临床测试。

该疗法旨在替代 1 型糖尿病患者所缺乏的产生胰岛素的 β 细胞。这种小型医疗植入物被称为 VC-02，含有数百万个实验室培养的胰岛细胞，其中包括源自多能干细胞系的 β 细胞。

这些设备的大小与创可贴差不多，不比信用卡厚，被植入患者的皮下，希望能够提供稳定、长期、可调节的自我维持胰岛素供应。

“每个设备就像一个微型胰岛素生产工厂，”合著者、UBC 外科、细胞和生理科学系教授、ViaCyte 前首席科学官 Timothy Kieffer 博士说。“从干细胞中生长出来的胰岛细胞被包装到该设备中，以基本上重现健康胰腺的血糖调节功能。鉴于我们可以创造几乎无限的供应，这可能比移植几乎无法获得的供体来源的细胞有巨大的好处。”

该临床试验在温哥华总医院进行，并在比利时和美国设有其他站点。十名参与者在研究开始时均未检测到胰岛素的产生，他们接受了手术，每人植入了多达 10 个装置。

六个月后，三名参与者显示出明显的胰岛素产生标志，并在为期一年的研究的剩余时间内保持了这些水平。这些参与者在最佳血糖范围内花费了更多的时间，并减少了外部注射胰岛素的摄入量。

尤其是一名参与者，表现出显着的改善，达到目标血糖范围的时间从 55% 增加到 85%，每日胰岛素注射量减少了 44%。

该结果是由加拿大干细胞网络资助并由 UBC-VCH 团队进行的一系列临床试验的最新结果。

“干细胞网络很高兴支持这项临床试验，我们很高兴看到有希望的结果，”SCN 总裁兼首席执行官 Cate Murray 说。“实现糖尿病的功能性治愈需要协调和协作的努力。它需要世界领先机构、资助者(如 SCN)的顶尖研究人员的出色科学成果，以降低研究风险，以及能够制造和扩展该技术的创新生物技术公司。SCN 很自豪能够发挥自己的作用，我们期待着改变游戏规则的糖尿病研究的下一步发展。”

这些试验旨在加速针对 30 万加拿大 1 型糖尿病患者的新型干细胞疗法的开发和临床测试。据估计，糖尿病每年给加拿大医疗保健系统造成 290 亿加元的损失。

此前，在 Cell Stem Cell 2021 年的一项研究 中 ，研究人员首次证明该方法可以在人体内产生胰岛素。最新的试验试图通过每个参与者使用两到三倍的设备来显着增加胰岛素的产生量，同时更新的设备设计带有小穿孔以允许血管向内生长——这一功能旨在提高实验室的生存率——生长的细胞。

在另一项 正在进行的试验中，UBC-VCH 团队正在研究该设备的一个版本是否含有经过基因工程改造以逃避免疫系统的细胞，使用 CRISPR 基因编辑技术，可以消除参与者在服用免疫抑制剂的同时服用免疫抑制药物的需要。治疗。

Thompson 博士说：“我们设想未来 1 型糖尿病患者能够无需每天注射胰岛素，也无需服用免疫抑制药物。” “这个未来现在已经触手可及，加拿大在为患者提供这些新疗法方面处于领先地位。”